Inférence causale

 

Les bases de données observationnelles sont de plus en plus utilisées pour évaluer l’effet de nouvelles interventions, notamment non médicamenteuses. Dans ces études non randomisées, toute association estimée entre le traitement et le résultat peut être biaisée en raison d’un déséquilibre dans les variables dites de confusion.

Notre objectif est de comparer les différentes stratégies de modélisation pour évaluer l’effet d’une intervention à partir d’études d’observation, notamment dans le cas de petits échantillons.

Les scores de propension (PS)
Nous avons d’abord utilisé des approches PS pour analyser des données observationnelles de malades admis en unité de soins intensifs (USI) ou de greffe de moelle. Nous avons montré que ces méthodes sont de plus en plus utilisées dans ce contexte (8) et que les PS appliqués aux données de survie peuvent conduire à une estimation biaisée de l’effet du traitement marginal ou conditionnel, selon que des modèles de Cox marginaux et ajustés aient été utilisés (9).

De plus, contrairement aux contextes épidémiologiques où l’inférence causale a été principalement appliquée, les situations cliniques sont caractérisées par des échantillons de petite taille. Des simulations ont évalué la performance de ces méthodes dans ces situations (10). Nous avons également développé des mesures résumées qui pourraient permettre choisir entre différents modèles PS (soumis).

Probabilité inverse-de-traitement pondéré (IPTW)
Nous avons comparé plusieurs modèles de probabilité de traitement pour analyser des données de malades admis en réanimation afin d’estimer l’impact de cette admission sur la survie en réanimation (11).

Applications
Nous avons appliqué ces méthodes à plusieurs contextes cliniques : l’hématologie (12.), les soins intensifs (13), également pour évaluer l’effet de l’oxygénation extracorporelle sur la survie des malades avec syndrome de détresse respiratoire aigu au cours de la grippe H1N1 (14).